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29 October 2008

Avances en el tratamiento de la enfermedad de Fabry

Genzyme Corporation (Nasdaq: GENZ) anunció hoy que la compañía ha iniciado el periodo de inclusión de un ensayo clínico post-comercialización para evaluar la eficacia y seguridad del tratamiento con Fabrazyme® (agalsidasa beta) a un régimen de bajas dosis en pacientes pediátricos varones con sintomatología leve de la enfermedad de Fabry. Los datos del estudio "Fabrazyme: Intervención precoz a una dosis menor (FIELD por sus siglas en inglés)" pueden respaldar propuestas suplementarias a las agencias de regulación para tratar de encontrar opciones alternativas de dosificación que faciliten el tratamiento precoz de la enfermedad de Fabry.

"Este régimen de tratamiento pudiera ser más adecuado para aquellos pacientes con sintomatología más leve de la enfermedad, ofreciéndoles flexibilidad en sus opciones de tratamiento. La capacidad de proporcionar una dosis de Fabrazyme menor o con menor frecuencia a los pacientes pediátricos con sintomatología más leve se puede traducir en que algunos de ellos recibirán tratamiento de forma precoz", según la Dra. Uma Ramaswami , pediatra especialista en metabolopatías del Hospital de Addenbrooke en Cambridge, Reino Unido, y uno de los principales investigadores del estudio FIELD.

Está previsto participen en este estudio hasta 20 centros de Europa, EEUU, Canadá y Latinoamérica. El ensayo evaluará la eficacia y seguridad de dos regimenes de dosis bajas de Fabrazyme en pacientes varones con edades comprendidas entre 5 y 18 años durante el transcurso de 5 años. Los pacientes recibirán o bien la mitad de la dosis recomendada de Fabrazyme cada dos semanas (0.5mg/kg de peso corporal) o una dosis de 1mg/kg cada cuatro semanas. Fabrazyme a la dosis recomendada de 1mg/kg cada dos semanas ha sido aprobada en más de 40 países, incluyendo EEUU y Canadá, así como la Unión Europea , para el tratamiento de la enfermedad de Fabry.

"Estamos francamente entusiasmados de ser parte de este importante estudio," dijo el Dr. Paul Fernhoff de la Emory University School of Medicine y uno de los investigadores del estudio FIELD en EEUU. "Sabemos que la enfermedad de Fabry es una enfermedad progresiva donde el daño irreversible ocurre, a veces a muy corta edad, y sentimos que una intervención previa a ese daño puede ser vital para mejorar los resultados en los pacientes."

--Sobre la enfermedad de Fabry

La enfermedad de Fabry es una enfermedad rara dentro del grupo de las llamadas enfermedades de depósito lisosomal. Se caracteriza por una acumulación excesiva del lípido GL-3 en varios órganos y tejidos, que con el tiempo puede causar eventos renales, cardíacos y cerebrovasculares. Como resultado, los pacientes con la enfermedad de Fabry suelen tener una expectativa de vida reducida, y los niños deben soportar a menudo dolores significativos y otros problemas. La enfermedad de Fabry es hereditaria y letal, su herencia está ligada al cromosoma X y afecta aproximadamente a 5,000 pacientes en el mundo.

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