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28 October 2011

Una actualización del estudio que certifica que los pacientes de HPN tratados con eculizumab tienen los mismos índices de supervivencia que el resto

La doctora Anita Hill, del Departamento de Hematología del Hospital Universitario St. James de Leeds (Inglaterra), ha presentado hoy una actualización del abordaje terapéutico de la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna partiendo del estudio que dicho departamento llevó a cabo durante ocho años (2002-2010) con la participación de 79 pacientes de HPN.
De esta manera, y según los resultados del estudio, la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) se ha convertido en una de las pocas enfermedades raras con un tratamiento que demuestra los mismos índices de supervivencia que la población general.
El estudio, que se presentó en la pasada edición del congreso anual de la Sociedad Americana de Hematología y cuyos resultados se publicaron en la prestigiosa revista de hematología Blood (con un factor de impacto 10,55) en su número (Blood June 23, 2011 Vol 117 nº 25 6786-6792), demuestra que el fármaco es capaz de reducir significativamente el riesgo de trombosis, la causa de muerte más común entre los pacientes HPN. De hecho, se habían producido 34 episodios trombóticos en 21 de los 79 pacientes (el 27%) antes de ser tratados con eculizumab. Sin embargo, en los pacientes tratados con eculizumab sólo se produjeron 2 casos de trombosis.
Asimismo, el tratamiento con eculizumab redujo drásticamente la necesidad de transfusiones de sangre que estos pacientes requieren a causa de la anemia. De esta manera, el estudio de la supervivencia de los pacientes con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna tratados con eculizumab concluye que se trata de un fármaco tolerado a largo plazo (más de 8 años de tratamiento), que es capaz de frenar el desarrollo de trombosis y que supone una mejora continua de los síntomas asociados a la HPN. Por todo ello, el equipo del departamento de Hematología del Hospital Universitario St. James de Leeds ha demostrado que eculizumab es capaz de hacer equivalente la supervivencia entre los pacientes HPN y la población general.

-Hemoglobinuria Paroxística Nocturna
La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad ultra-rara que afecta alrededor de 250 pacientes en España. Se trata de un trastorno genético en el cual ciertas proteínas no se adhieren adecuadamente a los glóbulos rojos y, en consecuencia, éstos quedan desprotegidos ante el sistema inmunitario y se van destruyendo prematura y continuamente. Se trata de una enfermedad de impacto muy minoritario que deteriora progresivamente a los pacientes y constituye una verdadera amenaza vital.
Descrita por primera vez en 1882, adoptó dicho nombre porque se observó que la hemólisis (destrucción de los glóbulos rojos) ocurría en situaciones de crisis y por la noche, durante el sueño, así como también después de situaciones estresantes, infecciones, esfuerzo físico, vacunaciones o ingesta de ácido acetilsalicílico.
Con frecuencia la HPN sobreviene sin ser reconocida inicialmente, normalmente entre los 30 y los 40 años, y la demora en el diagnóstico puede alcanzar hasta los 10 años. La mediana de supervivencia de los pacientes con HPN oscila entre 10 y 15 años desde el momento del diagnóstico. La HPN se desarrolla sin aviso, y afecta a ambos sexos. Se calcula que afecta entre 8.000 y 10.000 personas en Europa y Norteamérica.
Hasta la autorización de eculizumab, no existía ninguna terapia específica para el tratamiento de la HPN. El tratamiento de esta enfermedad se limitaba a la gestión de los síntomas mediante transfusiones sanguíneas, terapia inmunosupresora no específica y, en pocas ocasiones, trasplante de médula ósea, un procedimiento que conlleva un considerable riesgo de mortalidad.

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