La investigación en el campo de la Oncohematología ha dado lugar a importantes avances en el tratamiento de patologías como el mieloma múltiple (MM) o la Leucemia Mieloide Aguda (LMA). Seguir investigando y avanzado en el desarrollo de terapias cada vez más efectivas para el tratamiento de estas enfermedades es el objetivo de la II Reunión de Investigadores Nacional – Hematología (RIN-HEM2) organizada por la compañía biotecnológica Celgene, que ha reunido en Madrid a los mayores expertos nacionales en esta materia.
Durante la reunión, dividida en dos sesiones de trabajo en paralelo, se abordarán un total de 42 estudios. De ellos, 16 están relacionados con el Mieloma Múltiple; 25 trabajos tratan sobre Síndromes Mielodisplásticos (SMD), Leucemia Mieloide Aguda y Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA); y un último estudio observacional retrospectivo, que ayudará a determinar la puntuación final de la escala GAH como herramienta predictora de tolerabilidad al tratamiento en pacientes mayores de 65 años con neoplasias hematológicas.
En la primera sesión, moderada por el Dr. Jesús San Miguel, director de Medicina Clínica y Traslacional de la Universidad de Navarra, en Pamplona, se analizarán 16 estudios sobre MM correspondientes a dos áreas de investigación (Inmuno-Oncología y Proteostasis). Precisamente, según incide este experto, “el mieloma múltiple es una de las enfermedades que más avances ha registrado en los últimos años tanto en el campo terapéutico –dónde sólo en los dos últimos años se han producido cinco nuevas aprobaciones- como en el diagnóstico y nuevas herramientas para monitorizar mejor la eficacia de esos tratamientos. La contribución del Grupo Español del Mieloma a estos avances ha sido clave”.
En este bloque, cabe destacar el estudio MM-001 Fase Ib multricéntrico abierto y MM-002Fase 1/2 multicéntrico abierto para determinar la dosis y el régimen recomendado del durvalumab (MEDI4736) en combinación con pomalidomida con o sin bajas dosis de dexametasona en pacientes con mieloma múltiple en recaída y refractario (MMRR), en el primero, y en combinación con lenalidomina con y sin dexametasona en pacientes con mieloma múltiple de nuevo diagnóstico (MMND), en el segundo. También se hablará del estudio de fase Ib/IIa abierto, de escalada de dosis, multicéntrico CC-220-MM-001, que tiene el objetivo de determinar la dosis máxima tolerada (DMT) y evaluar la seguridad y tolerabilidad, farmacocinética (PK) y la eficacia preliminar de CC-220 en monoterapia y combinada con dexametasona en pacientes con MMRR.
En el marco de la segunda sesión, moderada por el Dr. Guillermo Sanz, del Servicio de Hematología del Hospital Universitari i Politècnic La Fe, en Valencia, se abordarán 25 estudios sobre SMD, LMA y LLA, relativos a cuatro áreas de investigación (Luspatercept, Epigemética, Inmuno-Oncología, Homeostasis de proteínas). En el programa de desarrollo de Luspatercept sobresale el estudio ACE 536-MDS-001 Fase III, doble ciego, aleatorizado, en el que se compara la eficacia y seguridad de luspatercep (ACE-536) frente a placebo para el tratamiento de la anemia debida a síndromes mielodisplásticos de riesgo IPSS-R muy bajo, bajo o intermedio en pacientes son sideroblastos en anillo con necesidad de transfusiones de hematíes. En el área de la Epigenética, cabe citar los estudios AG-221-AML-004 Fase III multicéntrico, aleatorizado, abierto, de AG-221 frente a regímenes convencionales en pacientes de edad avanzada con LMA con IDH2 mutado en estado avanzado; y AG 221-AML-005 Fase Ib/II, abierto, aleatorizado, de dos combinaciones de tratamientos dirigidos a la isocitrato deshidrogenasa (IDH) mutada más azacitidina: AG-120 oral más Aza subcutánea (SC) y AG-221 oral más Aza SC en pacientes con leucemia mieloide aguda de nuevo diagnóstico con mutación en IDH1 o IDH2, respectivamente, no candidatos a recibir inducción con quimioterapia intensiva. Entre los estudios destacados en el área de la Inmuno-Oncología, despunta el estudio CAR-T:JCAR015-ALL-001 Fase II, abierto, de cohortes múltiples, de brazo único, multicéntrico para determinar la seguridad, viabilidad y eficacia de JCAR015 en pacientes adultos con leucemia linfobástica aguda de células B.
Respecto a la leucemia mieloblástica aguda y los síndromes mielodisplásticos, el doctor Sanz comenta que “probablemente debido al enorme parecido de las células madre leucémicas que causan estas enfermedades con las células madre hematopoyéticas normales, los progresos en este campo han sido hasta ahora más lentos que en otras neoplasias hematológicas. Actualmente se están estudiando compuestos que inhiben el funcionamiento celular anormal que provocan algunas mutaciones, por mecanismos epigenéticos o de forma directa”. Además, prosigue este experto, “se está evaluando otra alternativa: potenciar la actividad antileucémica innata de nuestro sistema inmune mediante drogas que bloquean diferentes puntos de control del mismo o con terapia celular en la que se modifican genéticamente nuestros linfocitos T para que reconozcan, ataquen y acaben con las células leucémicas”.
Los expertos asistentes también podrán participar activamente en una sesión formativa, liderada por el Dr. San Miguel, focalizada en tres áreas de desarrollo clínico en Oncohematología: Proteostasis, Epigenética e Inmuno-Oncología. Como colofón a la jornada, se impartirá una ponencia sobre Big data for better outcomes in Hematological Malignancies: Innovative Medicines Initiative (proyecto HARMONY) a cargo de los doctores Guillermo Sanz y J. M Hernández Rivas, éste último es un destacado experto nacional quien, además, ha participado en el LVIII Congreso Nacional Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), celebrado recientemente en Santiago de Compostela.
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